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04-21 15:30...身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿,连抽血检查后留下的针眼都出血不止,容易在膝、踝、肘等负重关节发生自发性出血,关节反复出血可致残,通常被称为“玻璃人”。小侯有10年以上重型血友病史,在确诊为血友病之后,根据当时的临床诊疗方案,一直以定期注射外源性凝血因子为主,凝血因子价格较为昂贵,日复一日的治疗给家庭带来沉重的负担,... 0
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04-15 18:30...血友病患者的血液比正常人缺少一种凝血因子,或者是这种凝血因子的浓度过低,轻症患者看起来与常人无异,但中-重型血友病的患者,会因为一点小伤而出血不止,不及时进行治疗,就会残疾甚至死亡。小卓嘎介绍,血友病最主要的表现是轻度外伤、小手术(包括拔牙)、磕碰后,常常出血不止,严重者在没有外伤的情况下也可能出现自发性大出血,甚至危... 0
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03-25 19:40...超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。记者根据各企业公布信息统计,截至3月22日,FDA批准上市的5款全球最贵药物,均为基因疗法。涉及的适应症分别为易染性脑白质营养不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良以及脑性肾上腺脑白质营养不良。清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端... 0
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02-28 23:30...华西医院的ZS805药物于1月31日获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,即将开展临床期试验。该基因药物问世有望实现法布雷病一针治疗,长期乃至终身有效,为饱受折磨的法布雷病患者带来治愈新希望。庞贝病多项基因治疗临床试验中庞贝病是一种由于GAA基因缺陷所致的罕见遗传性肌肉疾病,可引起躯干、四肢肌肉及呼吸肌... 0
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04-17 22:10...因而患病。女性基因携带者的女儿有1/2机会仍然是是携带者。男性患者的子女中,男性正常,女性均为携带者。绝大多数血友病患者是男性,但少数女性携带者有一定程度的凝血因子活性减低及出血症状。不过女性先天性出血性疾病最常见的是血管性血友病因子(VW因子)缺陷导致的血管性血友病(vWD),这也是常染色体遗传病,男女都可以发病,部... 3
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04-17 19:20...临床以关节、肌肉、内脏及深部组织轻微创伤后或自发性出血难以停止为特点。若未及时治疗,反复的关节出血可能导致慢性关节肿胀、功能障碍或畸形,关节周围的肌肉会出现萎缩,最终进展为慢性血友病关节炎而致残。梁新悦表示,血友病分为血友病A(凝血因Ⅷ缺乏)和血友病B(凝血因子Ⅸ缺乏),分别由相应的凝血因子基因突变引起。凝血因子Ⅷ和Ⅸ... 1
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03-16 14:00...上海市第一人民医院血液科副主任童茵在接受人民网记者采访时介绍,血友病是一种遗传性的出血性疾病,由于血液中缺乏某些凝血因子,而导致严重凝血功能障碍。根据缺乏凝血因子的种类不同,血友病分为A型血友病和B型血友病,分别为凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏所致。“血友病严重‘重男轻女’,患者绝大多数为男性。”童茵说,血... 2
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02-28 11:50...即使轻微受伤也会血流不止。上海市第一人民医院血液科副主任童茵在接受人民网记者采访时介绍,血友病是一种遗传性的出血性疾病,由于血液中缺乏某些凝血因子,而导致严重凝血功能障碍。根据缺乏凝血因子的种类不同,血友病分为A型血友病和B型血友病,分别为凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏所致。“血友病严重‘重男轻女’,患者绝... 3
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02-01 04:30...是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司,公司在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术,在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件,是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗... 1
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2024-05-21-22:12 GMT . 添加到桌面浏览更方便.
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