... 2024-12-31 10:50 .. 并取得了国际领先水平的临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有Best-in-Class潜力。
确证性临床试验有望近期开展。
与此同时，瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈首位患者，展示了其First-in-Class潜力。
这是国际上首个且唯一一款实现α-地贫患者治愈的创新药物。
在眼科药物方向，视网膜疾病Usher综合征全球首创药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。
在中长期规划中，公司还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。
作为企业战略发展的关键一环，瑞风生物还构建了核心技术平台——TIPBIG™，该平台结合了基因组学、人工智能和实验生物学等技术，推动公司在基因编辑工具等多个关键技术方面的创新。
瑞风生物是中国为数不多的拥有自主知识产权基 .. UfqiNews ↓
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