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11-01 20:20...中华医学会罕见病学分会副主任委员、广州市妇女儿童医疗中心（以下简称“广妇儿中心”）遗传与内分泌科主任医师刘丽接受羊城晚报全媒体记者采访时表示，近日广妇儿中心获批为指定医疗机构，医院第一时间与罕见病患儿家属积极沟通，保障罕见病患者的用药。只有不到10%的罕见病有特殊治疗药物近年来，我国国家卫生健康委等五部委联合先后发布了... 4
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03-02 06:50...黏多糖贮积症的治疗方式主要有对症治疗、造血干细胞移植治疗和酶替代治疗，目前患者多会选择对症治疗，但“治标不治本”。“若I型、II型和IV型患者做好早期干预，及时进行造血干细胞移植治疗，病情可以得到明显改善。可惜的是，不少患者因为误诊错失了最佳干预时期。酶替代疗法是I型、II型、IVA型和Ⅶ型黏多糖贮积症患者的病因治疗。... 0
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03-02 05:50...造成渐进性、永久性的细胞损伤。上海交通大学医学院附属新华医院副主任医师张惠文曾向媒体指出，患者不仅仅是身高的落后，同时还有骨质疏松，同时还有骨骼畸形。到了一定的年龄阶段的时候，由于颈髓被压迫，会导致高位截瘫。2018年，唯铭赞在中国大陆申请上市，凭借政府对罕见病药物开辟的绿色通道，2019年5月，唯铭赞获得了国家药品监... 1
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06-12 08:40...Ⅸ型等7种类型。患者由于体内降解黏多糖的水解酶活性减低，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在全身细胞内，从而引发面容异常、神经系统受累、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等症状，进而累及体内多器官衰竭并危及生命。2018年，黏多糖贮积症被收录于《第一批罕见病目录》中。“黏多糖贮积症算是‘超罕’，在全球范围内都很少有完全... 5
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06-11 02:50...一年用药的总价在200万元左右。作为高值药物，唯铭赞曾出现在2021年的医保谈判预选名单中，但最终谈判失败，2022年未参与医保谈判，因此目前该药仍未纳入国家医保目录，只纳入了部分地方医保及惠民保。2021年，唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作，后续与江苏省医保达成合作。另外，药方为中国其他的自费患者提供赠药... 3
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2024-11-09-22:24 GMT . 添加到桌面浏览更方便.
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