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10-03 11:20...蓝鸟生物首个产品Zynteglo获得欧盟有条件上市许可，用于治疗β地中海贫血症，成为首个遗传性血液病的基因治疗产品，并以177万美元的售价，成为“全世界第二昂贵的药品”。业界对于该产品的商业化也抱以厚望，并被EvaluatePharma列为该年度最有价值的药物之一。同年，蓝鸟生物也被FiercePharma评选为“最有... 1
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09-27 18:10...成立于2011年的GBT，主攻的研发方向就是SCD治疗药物。在并购GBT之前，辉瑞血液学的重点也放在了SCD和血友病上。这么看来，双方的研发重点不谋而合，GBT成为辉瑞的并购目标也变得顺理成章。收购GBT让辉瑞获得了一系列在SCD赛道颇有前景的药物，包括已经上市的Oxbryta，以及在研的镰状血红蛋白聚合抑制剂GBT6... 3
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12-26 06:00...这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。Casgevy是一种体外基因编辑疗法，通过基因组编辑技术，可以被引导到目的区域切割DNA，从而准确编辑，修饰后的造血干细胞被移植回患者体内，在骨髓内植入并增加胎儿血红蛋白（HbF）的产生。由于在镰状细胞病患者中，胎儿血红蛋白水平升高可防止红细胞镰状病... 2
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12-12 04:10...胎儿血红蛋白是一种完全健康，可以正常携带氧气的血红蛋白，但只在胎儿发育过程中产生，胎儿出生后它的表达通路就被关闭了。在镰状细胞病患者中，胎儿血红蛋白水平升高可防止红细胞镰状病变。一些特殊案例显示，BCL11A基因突变时，一些成年人也能生成胎儿血红蛋白。Casgevy模拟了这种突变，利用基因编辑技术对患者造血干细胞的BC... 6
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12-10 05:30...成为美国首个获批准上市的CRISPR基因编辑疗法。这是一项极精确地改变动、植物和微生物DNA的基因编辑技术，如同“剪刀”一样被用于编辑基因。该技术的发明者沙尔庞捷与道德纳，在2020年获得诺贝尔化学奖。获批上市的这项疗法，先抽取患者的骨髓中造血干细胞，在实验室通过CRISPR技术进行编辑修改后，再移植回患者体内，整个疗... 1
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12-10 02:40...骨髓移植费用巨大、配型极其困难，因此，绝大多数患者只能依赖频繁输血维持生命，不仅给家庭带来极大经济负担，患者的生活质量也很低。120年来，对镰状细胞病（SCD）的研究标志着生物医学进步的最前沿。1910年，芝加哥的一名内科医生JamesHerrick发表了一篇病例报告，描述了他在1904年治疗一名年轻黑人小伙时发现他有... 1
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11-18 14:00...镰状细胞病患者会经历痛苦的血管阻塞，也称为血管闭塞性危象（VOCs），这会导致急性胸部综合征、中风、黄疸和心力衰竭症状。镰状细胞病患者需终生治疗接受。截至目前，唯一能治愈镰状细胞病的方法是从匹配的捐赠者处进行干细胞移植，但仍只有少数镰状细胞病对此可及。β地中海贫血（TDT）也是一种会影响红细胞的遗传性血液疾病。缺乏红细... 4
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11-18 03:20...在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。这种疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发。该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后回输到患者体内，使患者身体... 3
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