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11-26 16:10...甚至身边的医生护士也觉得可能是发育得慢了一些，但当孩子一岁半仍不能独自行走且语言发育也相对落后时，他才发现这不正常……在脑部核磁共振检查中，医生并未发现任何异常，直到一位儿童神经科医生提醒胡安孩子可能是遗传性疾病，才经过基因检测得到了证实。连祺周介绍，MLD是一种罕见的遗传性脑白质病，发病率约为五万分之一，发病后没有有... 0
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10-31 23:20...此外，公司血液肿瘤CAR-T产品IM19的首个适应症已完成临床试验，将于10月底提交注册上市申报，有望成为国内首个获准上市的原研治疗晚期淋巴瘤CAR-T细胞治疗药物。探访第二站，北青报记者来到北京希济生物科技有限公司。青年力满满的科创队伍，正在用科技智慧赋能更多初创医药企业。团队的核心研发部门平均年龄在35岁，也有很多... 4
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10-08 18:20...该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的渐冻症（渐冻症又名肌萎缩侧索硬化，以下简称ALS）成人患者。ALS是运动神经元病中最常见的一型，是一种逐渐加重的致死性神经系统变性病，临床表现主要为逐渐加重的肌肉无力、萎缩，最... 3
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09-09 02:40...这一举措开全国之先，营造了市级医院良好的临床创新研究氛围。而就在四年前，申康中心内部成立了“市级医院临床研究促进发展中心”，推动37家市级医院在全国率先成立医院内的临床研究中心并已实现全覆盖，进行资源统筹和合理分配，打造围绕临床研究的公共性平台，助力临床研究早日“开花结果”。我国首款治疗常染色体隐性遗传性耳聋9型（DF... 0
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08-08 21:30...IM19用于复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤治疗，最佳客观缓解率在76%，药明巨诺的瑞基奥仑赛用于复发或难治性（）大B细胞淋巴瘤患者的最佳客观缓解率则在75.9%。IM19目前的优势仅体现在了较好的安全性，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）发生率分别为42%和7%，没有患者出现3-4级CRS和NT。瑞... 1
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08-06 18:10...广州市第一人民医院血液内科副主任医师黄金棋博士向记者介绍，在南方育龄人群具有较高的地贫基因携带率，其中广西和广东的人群携带率分别约为23.98%和14.07%。由于基因突变导致无法生成正常的血红蛋白细胞，患儿出生后没多久就会出现食欲差、黄疸、肝脾肿大逐渐加重等症状。为了治疗地贫，约有3%的患儿一辈子依赖输血维持生存。“... 1
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07-31 23:40...创新医疗器械开发支持力度等。《若干意见》明确，对由上海市注册申请人开展国内Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验并实现产出的1类新药，按照规定对不同阶段择优给予不超过研发投入40%的支持，最高分别是1000万元、2000万元和3000万元；对其中仅需完成早期临床试验、确证性临床试验的细胞与基因治疗1类新药，按照规定择优分别给予最高1... 0
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07-07 05:40...CGTCDMO市场迎来了快速扩容与发展，吸引着无数精英人才和资本入局。BioCentriq便是一家提供全方位服务的全球性CGTCDMO企业。公司成立于2019年，总部位于美国新泽西州纽瓦克，目前建立了成熟的质量体系和现代化的基础设施，公司提供的服务与解决方案包括工艺开发、临床制造和分析测试等，涵盖CGT产品的整个生命周... 0
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06-15 01:10...平均需要9到15个月的时间。湖北省中医院推拿科、康复医学科主任赵焰说，渐冻症早期症状可能是轻微的肌肉无力或肌肉痉挛，很容易被误解为其他疾病。由于这些症状具有非特异性且可能逐渐恶化，因此也很容易被忽视或与其他神经肌肉疾病相混淆。目前渐冻症的诊断，主要依赖于临床症状和一系列排除性测试，如神经肌肉电图和磁共振成像等。但由于缺... 1
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05-24 23:50...引导资本投早、投小、投硬科技。数据显示，2023年，上海生物医药产业规模超9000亿元，同比增长4.9%。近五年全国交易金额在5亿美元以上的新药海外授权项目，上海占比超过，目前全国唯二的两款外资企业优先于全球上市的药品都来自上海。现在全国5款细胞治疗产品中，上海占有3个；而在免疫细胞治疗的临床批件中，上海占全国的，基因... 10
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05-24 19:50...发挥市区两级财政资金以及各类基金的联动作用，引导资本投早、投小、投硬科技。数据显示，2023年，上海生物医药产业规模超9000亿元，同比增长4.9%。近五年全国交易金额在5亿美元以上的新药海外授权项目，上海占比超过，目前全国唯二的两款外资企业优先于全球上市的药品都来自上海。现在全国5款细胞治疗产品中，上海占有3个；而在... 14
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08-17 19:40...”但他认为早期诊断、阻断疾病发展、改善功能、干细胞治疗和基因治疗等，将会是帕金森病未来研究的“着力点”。虽然这条路还很长，但干细胞、基因治疗在疾病修复、再生等方面的发展也在逐步得到行业认可，或许能够发展成为患者期盼的长效对因治疗途径。左旋多巴胺副作用明显，干细胞疗法重启多巴胺分泌从致病原因分析，目前大多数学者认为帕金森... 6
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08-08 15:40...DBS手术需要在关期及异动症严重时实施，单次手术费用约十余万到三十余万元人民币。2023年4月11日第27个世界帕金森病日，首都医科大学宣武医院陈彪教授在接受神经时讯的采访中分享到：“对于PD的治疗，临床上仍以对症治疗为主。许多患者都在期盼奇迹的出现，希望这个病能完全治好，我觉得这个目前还很难达到。”但他认为早期诊断、... 4
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07-27 18:50...市场对于商业化生物制品的质量和安全性也提出了更高的要求，在其研发及生产过程中需要对工艺相关杂质（包括核酸酶）进行控制。据介绍，本次战略合作将统筹ACROBiosystem百普赛斯与和元生物双方的优势资源，将ACROBiosystems百普赛斯的重组蛋白和GMP级细胞因子等CGT核心试剂应用于和元生物的生物制剂生产与临床... 2
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07-26 03:10...出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕组织的手术，但疤痕很快又长了回来。之后，安东尼奥的视力不断恶化，最终导致他走路都很困难。迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发，尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。... 2
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06-28 04:50...北京市科委、中关村管委会近日发布2023年度“生命科学前沿创新培育”专项细胞与基因治疗领域技术需求榜单。每个课题拟支持科技经费原则上不超过400万元，课题实施周期2-3年。北京青年报记者了解到，榜单包括四类技术：一是基因编辑技术，包括基于单碱基编辑技术、小片段基因编辑技术、大片段基因整合技术、表观遗传编辑技术等多种基因... 3
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06-23 14:20...上述四块业务分别占康龙化成营收比重为60.83%、23.44%、13.57%、1.90%。从2019年开始，康龙化成布局大分子和细胞与基因治疗服务，包括大分子药物发现及CDMO、细胞与基因治疗实验室及基因治疗药物CDMO服务平台。虽然该业务占公司营收比重偏低，它却是药物研发趋势之一。股价方面，回顾康龙化成近五年K线走势... 4
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06-21 22:50...2020—2023年5月的三年多时间，合计48家企业跻身独角兽，其中成立三年内即成为独角兽的企业有13家，占比27%。如成立于2021年4月的半导体材料研发商丽豪半导体在2022年8月完成22亿B轮融资后，晋升为独角兽。通用智能芯片设计研发商壁仞科技成立于2019年9月，2020年6月完成11亿A轮融资，估值突破10亿... 5
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06-20 17:30...双方将通过开发高通量生产系统、合作共建细胞与基因治疗药物智能生产线等,共同打造生物医药洁净生产领域的新生态。百林科一行参观荷塘生华破行业难题,促细胞与基因治疗CDMO快速发展近年来,CAR-T细胞疗法已成为全球研发热点,其对患者自身的T淋巴细胞进行体外改造,再输注回患者体内杀伤肿瘤。但目前,这一疗法依然存在工艺复杂、成... 3
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06-08 20:00...在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限，但目前没有任何可用的治疗方法来逆转或预防这类遗传疾病，这促使科学家评估基因疗法以用作替代解决方案。近年来，基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒（AAV）载体。尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力，但该载体尚未... 3
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05-25 10:00...载体血友病基因治疗，目前通过对近50例血友病患者的治疗，取得显著成效。近期举办的2023血液与再生医学论坛上，中国医学科学院血液病医院副所院长张磊介绍，血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，患者会终身伴有凝血功能障碍，皮肤、关节、肌肉、黏膜、内脏等都有可能发生反复自发性出血，致残率高，严重影响正常的成长、学习、工... 18
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05-05 01:20...通过创新材料解决耐药菌问题。国际知名期刊《先进材料》发表了他们的相关论文。据悉，开发原创性基因治疗工具是解决耐药细菌性角膜炎治疗难题的新路径，有利于弥补现有传统抗感染药物的不足从而提升患者的预后。ASO(反义寡核苷酸)成为基因治疗的首选药物。但受限于递送工具、细菌穿透性等，ASO难以达到临床使用的需要。如何解决？研究团... 16
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