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01-28 16:40...脊髓性肌萎缩症是一种基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,主要表现为全身肌肉萎缩无力、身体逐渐丧失各种运动功能。据介绍,小沂1岁多确诊SMA,当时尚无有效治疗药物,所有能救命的办法几乎都试过了,但治疗效果有限。2021年,小沂的脊柱侧弯开始加剧,在脊柱两侧安装钢板也无法阻止病情恶化的趋势。全球首个SMA精准靶向治疗药物诺西... 1
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