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04-21 15:30...身上就会出现大块的青紫色瘀斑及血肿,连抽血检查后留下的针眼都出血不止,容易在膝、踝、肘等负重关节发生自发性出血,关节反复出血可致残,通常被称为“玻璃人”。小侯有10年以上重型血友病史,在确诊为血友病之后,根据当时的临床诊疗方案,一直以定期注射外源性凝血因子为主,凝血因子价格较为昂贵,日复一日的治疗给家庭带来沉重的负担,... 0
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04-17 11:40...主要表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血。负重关节如膝、踝关节及肌肉的反复出血可导致关节肿胀、肌肉坏死,进而引发关节畸形、肌肉萎缩,甚至肢体残疾。2023年3月,国家卫生健康委发布的血友病防治健康教育核心信息及知识要点宣传手册显示,血友病与生俱来、伴随终生,目前尚无成熟的根治方法,治疗上以凝血因子替... 0
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04-17 11:10...随着年龄的增长,他的关节等部位开始发生反复出血。中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任医师薛峰:这个患者的临床表现是属于一个比较典型的血友病,主要表现为自发性关节或者肌肉出血。反复的关节肌肉出血就会导致它骨关节病变,比如说关节的畸形,所以我们看到他走路的步态可能会有一些异常。血友病出血可能是因外伤也可能是自发性血... 0
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04-17 02:40...也是严重危害健康的出生缺陷疾病。主要表现为自发性出血或轻度外伤后出血不止、血肿形成及关节出血。负重关节如膝、踝关节及肌肉的反复出血可导致关节肿胀、肌肉坏死,进而引发关节畸形、肌肉萎缩,甚至肢体残疾。2023年3月,国家卫生健康委发布的血友病防治健康教育核心信息及知识要点宣传手册显示,血友病与生俱来、伴随终生,目前尚无成... 0
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04-15 18:30...血友病患者的血液比正常人缺少一种凝血因子,或者是这种凝血因子的浓度过低,轻症患者看起来与常人无异,但中-重型血友病的患者,会因为一点小伤而出血不止,不及时进行治疗,就会残疾甚至死亡。小卓嘎介绍,血友病最主要的表现是轻度外伤、小手术(包括拔牙)、磕碰后,常常出血不止,严重者在没有外伤的情况下也可能出现自发性大出血,甚至危... 0
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03-25 19:40...超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。记者根据各企业公布信息统计,截至3月22日,FDA批准上市的5款全球最贵药物,均为基因疗法。涉及的适应症分别为易染性脑白质营养不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良以及脑性肾上腺脑白质营养不良。清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端... 0
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02-28 23:30...华西医院的ZS805药物于1月31日获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,即将开展临床期试验。该基因药物问世有望实现法布雷病一针治疗,长期乃至终身有效,为饱受折磨的法布雷病患者带来治愈新希望。庞贝病多项基因治疗临床试验中庞贝病是一种由于GAA基因缺陷所致的罕见遗传性肌肉疾病,可引起躯干、四肢肌肉及呼吸肌... 0
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02-01 04:30...是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司,公司在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术,在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件,是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗... 1
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11-30 21:20...以暂时替代或补充低水平的凝血因子。虽然这些疗法有效,但患者必须遵守严格的终生输注时间表。而基因疗法可以针对该疾病的基因缺陷对症治疗。Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法,由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成,可通过使机体持续产生因子IX,即缺陷相关病毒(AAV),降低符合条件的乙型血友病... 2
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2024-05-16-16:31 GMT . 添加到桌面浏览更方便.
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