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02-28 23:30...华西医院的ZS805药物于1月31日获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,即将开展临床期试验。该基因药物问世有望实现法布雷病一针治疗,长期乃至终身有效,为饱受折磨的法布雷病患者带来治愈新希望。庞贝病多项基因治疗临床试验中庞贝病是一种由于GAA基因缺陷所致的罕见遗传性肌肉疾病,可引起躯干、四肢肌肉及呼吸肌... 0
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02-14 03:10...“她说第一是希望孩子一定要懂得感恩;第二希望孩子能知道,在他很小的时候遭受了这样一段苦难,但是有很多人一直在努力帮助他。”舒易来深知耳聋不仅影响了孩子一生,也对家庭造成了不可磨灭的创伤。孩子纯真的笑、家人期盼的眼神,是驱动他在耳聋治疗领域“做些什么”的最大动力。“况且,如果顶尖大学的附属医院都不做临床研究,不做科研和临... 0
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02-06 20:30...牛牛患有先天性耳聋并且是最严重的全聋正当一家人陷入困境时颜女士听说复旦大学附属眼耳鼻喉科医院启动了针对OTOF基因突变导致的先天性耳聋基因疗法临床试验经过检查评估牛牛的情况符合治疗要求并参加了这项临床试验接受基因治疗后过了4周牛牛终于能够听到声音颜女士回忆“敲门的声音大一点他就会回头当时真的非常激动现在他已经会说‘我爱... 1
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02-02 14:50...导致牛牛耳聋的“罪魁祸首”是OTOF基因(表达耳畸蛋白)突变,这是导致先天性耳聋常见的病因之一,患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在我国婴幼儿听神经病人群中,因OTOF基因突变致聋的发病率高达41%。2022年6月这项研究获得伦理批准,同年10月团队正式发起临床试验招募,并随后实施全球首例遗传性耳聋患... 1
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01-29 10:20...我寄养的这家宠物店还提供付费的洗澡美容服务,也可以随时给我拍摄小猫的视频,让我实时了解它的状态。记者了解到,随着春节临近,多地的宠物门店寄养服务正面临“一窝难求”。在北京的一家宠物店,店长金艳说,店里现在已经有8只猫和4只狗预约了春节寄养,店内寄养位置已经不多,需要提前预约。金艳:工作日一天80元,春节期间一天100元... 1
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01-29 10:20...OTOF基因主要参与耳蜗内毛细胞突触囊泡释放神经递质,从而大脑能感受声音。内毛细胞中耳畸蛋白表达的缺失,会导致声音刺激信号无法正常传递至听觉神经通路而引起耳聋。据了解,腺相关病毒(AAV)是目前最常用的基因治疗递送载体,然而OTOF基因超出了单个AAV的装载容量。为了克服大基因内耳递送难题,经过不懈努力,研究团队利用A... 1
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01-27 04:30...有助于推动耳聋基因治疗药物的研发和临床应用。目前,全球先天性耳聋患者高达2600万,中国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素也就是基因缺陷相关,严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。同时,临床上尚无任何治疗药物。舒易来介绍,OTOF基因(表达耳畸蛋白)突变是导致先天性耳聋常见的病因之一,常引起儿童重度至极重度或完全... 1
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05-09 18:20...仪式现场(央广网发深圳市人民政府外事办公室供图)“澜湄六国同饮一江水,命运紧相连。”“澜湄”是澜沧江——湄公河的简称,而澜湄合作首个由全流域六国共商共建共享的新型次区域合作机制。合作启动七年来,六国政治互信不断增强,务实合作持续深化,人文交流日益密切。在澜湄合作大背景下,深圳充分发挥作为经济特区的资源优势,在与金边、海... 1
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2024-05-31-16:22 GMT . 添加到桌面浏览更方便.
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