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02-28 23:30...华西医院的ZS805药物于1月31日获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,即将开展临床期试验。该基因药物问世有望实现法布雷病一针治疗,长期乃至终身有效,为饱受折磨的法布雷病患者带来治愈新希望。庞贝病多项基因治疗临床试验中庞贝病是一种由于GAA基因缺陷所致的罕见遗传性肌肉疾病,可引起躯干、四肢肌肉及呼吸肌... 0
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11-10 18:30...其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变,基因产物结构和功能异常,使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积,导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生。心肌病变常是导致患者死亡的主要原因。法布雷病传统治疗方案为酶替代疗法,患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身... 0
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2024-06-10-00:04 GMT . 添加到桌面浏览更方便.
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