观点：八月底是观察中美贸易战走向的关键时期

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... 2024-04-20 02:40 .. 这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内；对新冠肺炎疫苗来说，这些蛋白能复制部分病毒的成分，诱导免疫反应。
    这类疗法有潜力取代罕见病中的异常蛋白或缺失蛋白。
    丙酸血症是一种遗传病，其特征为用于代谢蛋白质和脂肪特定成分的酶出现缺陷，影响着全球15万分之一的人。
    目前尚没有直接针对该病背后酶缺陷的获批药物。
    英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的StephanieGrünewald和同事在一项期临床试验中评估了mRNA-3927这种基于mRNA的治疗剂，后者能编码丙酸血症中缺陷酶的正常亚基。
    试验一共招募了16名年龄在1岁到28岁的患者，其中12人完成了期中分析。
    丙酸血症中有潜在生命危险的症状被称为代谢失代偿事件，在8名患者中，这类事件的发病率降低了70%。
    治疗相关的不良反应包括发热、呕吐和腹泻，但这些不良反应都不被认为是剂量限制性的。
    研究人员指出，样本量小和缺少对照组是该研究 .. UfqiNews ↓ 0

...细胞和基因疗法带来了新的、潜在的变革性治疗方式，有希望通过一次性给药阻止或逆转疾病.
    拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人ChristianRommel表示，细胞疗法和基因疗法是两个增长最快且具有竞争力的现代医学领域，自2020年以来，拜耳已为建立相关技术平台投资超过35亿欧元，用于研究、开发细胞和基因疗法.
    据介绍，拜耳及其子公司BlueRock和AskBio正在推进临床前和临床阶段产品组合.
    这些具有竞争力的细胞和基因疗法包括7个处于不同临床阶段的项目，重点关注医疗需求最高的领域.
    目前，充血性心衰影响全球约2600万人，AskBio的候选基因疗法AB-1002近期进入II期临床试验，以评估AB-1002一次性给药用于治疗充血性心衰的有效性和安全性.
    BlueRockTherapeutics则发布了研究性疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）.. 03-23 00:30 ↓ 12

...全球每年新增癌症患者的人数约两千万人，其中约一半人死亡.
    在每年超过5千万的总死亡人数中，约占六分之一.
    今后，随着人口的增加和寿命的延长，老年阶层将会扩大，预计罹患癌症的人数还会增加.
    据美国调查公司BCCResearch预测，到2026年全球癌症治疗药物市场规模将达到3137亿美元，比2021年扩大77％.
    其中绝大部分是用于患者人数较多的肺癌及大肠癌等固体癌的药物.
    日本BrightPathBiotherapeutics计划针对骨软骨瘤和固体癌实施采用CAR-T疗法的临床试验（图片由该公司提供）癌症目前的主要治疗方法是手术、放射线、抗癌剂和免疫药物.
    但手术无法切除的转移性癌症等很难通过放射线和抗癌剂治愈.
    2010年代开始使用的免疫药物也很难治疗胰脏癌等棘手癌症和晚期癌症.
    目前，针对白血病等血癌，被称为CAR-T的疗法具有治疗效果，对该疗法进行改进之后实施的临床试.. 01-30 07:20 ↓ 2 ..UfqiNews